Neues aus Leverkusen
hemoTICKER 2/2022
Jivi im Spiegel von internationalen "Real-World"-Daten
Dass Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027/Jivi®) wirksam und sicher ist, belegte die zulassungsrelevante Studie PROTECT VIII sowie auch die dazugehörige Erweiterungsstudie. Die PROTECT-Studien zeigten, dass Damoctocog alfa pegol bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A die jährlichen Blutungsraten (ABR) verringert und die Gelenkgesundheit verbessert.[1,2] Jetzt stützen die Ergebnisse der zweiten Interimsanalyse der laufenden, multinationalen, multizentrischen, offenen, prospektiven Phase-IV Beobachtungsstudie HEM-POWR (NCT03932201) zur Wirksamkeit von Jivi® die Daten der klinischen Studien.
Die HEM-POWR-Studie untersucht Wirksamkeit und Sicherheit von Damoctocog alfa pegol* in einem Real-World-Setting. Eingeschlossen wurden zuvor behandelte Patienten mit Hämophilie A ≥ 12 Jahren, die Jivi® entweder als Prophylaxe, intermittierende Prophylaxe oder on-Demand erhielten. Die vorliegende Auswertung präsentiert die zweiten Interimsereignisse zur Wirksamkeit, als primärer Endpunkt wurden die ABR definiert.
Die Datenerfassung erfolgte nach informierter Einwilligung. Bei Studieneintritt wurden die demografischen und anamnestischen Ausgangsdaten mittels retrospektiver Überprüfung der Krankenakte erhoben: Die Ausgangsdaten umfassen neben der Dauer der Prophylaxe auch Daten über frühere Therapien, pharmakokinetische Parameter, den Gesundheitszustand und Blutungsereignisse bis zu 12 Monate vor Beginn der Jivi®-Therapie.[3]
Zum Zeitpunkt des Data-cut-off (31. August 2021) der insgesamt 36-monatigen HEM-POWR-Studie waren 162 Patienten eingeschlossen – davon konnten 78 (die meisten davon aus Japan: 25; 32,1 % und Europa 17; 21,8 %) in die vollständige Analyse (FAS) aufgenommen werden: Ein Großteil der Patienten (n=66; 84,6 %) wies eine schwere Hämophilie A auf, bei 9 (11,5 %) lag eine mittelschwere und bei 3 (3,9 %) eine milde Erkrankung vor. Die Patienten waren zu Studienbeginn durchschnittlich 35,4
(Standardabweichung; SD 13,6) Jahre alt und wurden in den meisten Fällen 71/78 (91,0 %) vor Studieneinschluss prophylaktisch behandelt.
Der Beobachtungszeitraum betrug im Durchschnitt 188,7 (SD 146,5; Range: 1-579) Tage. Die mediane ABR-Differenz zwischen Beobachtungszeitraum und der Zeit vor Beginn der Therapie mit Damoctocog alfa pegol lag bei -0,11 (Mittelwert: -1,01; SD: 9,94). Weitere FAS-Daten sind in den Tabellen 1 und 2 dargestellt: Tabelle 1 zeigt die ABR während des Beobachtungszeitraums und Tabelle 2 stellt die ABR-Differenz zwischen Beobachtungzeitraum und der Zeit vor dem Therapiebeginn mit Jivi® dar.
* Bei Damoctocog alfa pegol handelt es um ein PEGyliertes rekombinantes Faktor-VIII (rVIII)-Produkt mit
verlängerter Halbwertszeit (Extended-Half-Life, EHL) für vorbehandelte Patienten mit Hämophilie A im Alter von ≥12 Jahren.
Um die Gelenkgesundheit zu ermitteln, wurde die Anzahl der Gelenkblutungen in den 12 Monaten vor Beginn der Jivi®-Therapie mit der Anzahl der Gelenkblutungen beim ersten Follow-up-Fenster (Tag: 90-≤270) verglichen. Insgesamt zeigte sich, dass die Anzahl der Patienten mit jeglichem betroffenen Gelenk von 37/62 (59,7%) auf 8/56 (14,4 %) zurückging. Abbildung 1 dokumentiert die Anzahl der betroffenen Gelenke zu verschiedenen Analysezeitpunkten der FAS.
Literatur:
Reding M, Alvarez-Román M, Sanabria M, Castaman G, Janbain M, Matsushita T, Meijer K, Schmidt K, Oldenburg J. Annualised Bleeding Rate and Joint Health: Second Interim Analysis of the Real-world HEM-POWR Study Evaluating the Effectiveness of Damoctocog Alfa Pegol in Patients With Haemophilia A [abstract].
https://abstracts.isth.org/abstract/annualised-bleeding-rate-and-joint-health-second-interim-analysis-of-the-real-world-hem-powr-study-evaluating-the-effectiveness-of-damoctocog-alfa-pegol-in-patients-with-haemophilia-a/. Accessed June 26, 2022.
Weitere Quellen:
- Reding MT, Ng HJ, Poulsen LH, Eyster ME, Pabinger I, Shin HJ, Walsch R, Lederman M, Wang M, Hardtke M, Michaels LA. Safety and efficacy of BAY 94-9027, a prolonged-half-life factor VIII. J Thromb Haemost. 2017 Mar;15(3):411-419. doi: 10.1111/jth.13597. Epub 2017 Feb 22. PMID: 27992112.
- Reding MT, Pabinger I, Holme PA, Poulsen L, Negrier C, Chalasani P, Maas Enriquez M, Wang M, Meijer K, Mancuso ME, Lalezari S. Confirmed long-term safety and efficacy of prophylactic treatment with BAY 94-9027 in severe haemophilia A: final results of the PROTECT VIII extension study. Haemophilia. 2021
- May;27(3):e347-e356. doi: 10.1111/hae.14297. Epub 2021 Apr 5. PMID: 33818853; PMCID: PMC9290859.
- Sanabria M, Álvarez Román MT, Castaman G, Janbain M, Matsushita T, Meijer K, Oldenburg J, Friedl S, Reding MT. Design of the HEM-POWR study: a prospective, observational study of real-world treatment with damoctocog alfa pegol in patients with haemophilia A. BMJ Open. 2021 Sep 2;11(9):e044997. doi: 10.1136/bmjopen-2020-044997. PMID: 34475142; PMCID: PMC8413870.
Bisher gab es in Kanada kaum „Real-World“-Daten zu Sicherheit, Wirksamkeit und Patientenzufriedenheit nach der Umstellung von einem früheren Faktor (F)VIII-Produkt mit Standard-Halbwertszeit (SHL) auf Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027/Jivi®) – ein PEGyliertes rekombinantes Faktor-VIII (rVIII)-Produkt mit verlängerter Halbwertszeit
(extended half-life, EHL). Eine kanadische retrospektive, intra-individuelle, vergleichende Beobachtungsstudie mit „Real-Word“-Daten zeigte nun, dass Damoctocog alfa pegol eine wirksame Alternativtherapie für aktuell mit dem SHL-Produkt Octocog alfa (BAY 81-8973/Kovaltry®) behandelte Patienten mit schwerer Hämophilie A darstellt.
Die vorliegende retrospektive intra-individuelle vergleichende Beobachtungsstudie untersuchte Veränderungen in der Wirksamkeit, des Verbrauchs sowie die Patientenzufriedenheit im Praxisalltag bei Patienten mit schwerer Hämophilie A, die nach einer vorherigen Therapie mit dem SHL-Produkt Octocog alfa (Kovaltry®)† auf eine Prophylaxe mit dem EHL-Produkt Damoctocog alfa pegol (Jivi®)‡ wechselten. Die für die vorliegende Studie verwendeten Daten stammen vom Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre in Kanada. In die Studie eingeschlossen wurden Patienten, die mindestens 12 Jahre alt waren und eine schwere Hämophilie A (FVIII:C < 0,01 IU/ml) aufwiesen. Zudem hatten die Patienten seit ≥9 Monaten eine Octocog alfa-Prophylaxe erhalten und waren bereit, auf eine Therapie mit Damoctocog alfa pegol umzusteigen. Der Beobachtungszeitraum der Studie umfasste jeweils 9 Monate vor und nach dem Wechsel auf Jivi®. Bezüglich der klinischen Ergebnisse wurden die jährlichen Blutungsraten (ABR) und die Lebensqualität (Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences [PROBE]) erfasst.
Insgesamt lagen Daten zu den klinischen Ergebnissen von 18 Patienten vor. Es zeigte sich: Nach dem Wechsel von Jivi® verbesserten sich die klinischen Ergebnisse: So reduzierte sich die Gesamt-ABR um die Hälfte – auch wenn Lebensqualität und Blutungskontrolle bereits unter Kovaltry® gut waren.
Tabelle 1 präsentiert die ABR und die jährlichen Gelenkblutungsraten (AJBR) nach der Umstellung auf Jivi®.
Mit Blick auf den Verbrauch lag die mediane (Q1;Q3) Anzahl der Injektionen pro Woche für Jivi® bei 2,20 (2,01;2,98) und für Kovaltry® bei 2,67 (2,09;2,93). Der mediane jährliche FVIII-Verbrauch betrug entsprechend 3.819,6 (2.980,9;4.564,8) vs. 4.348,7 (3.769,0;5.156,5) IE/kg/Jahr. Die Lebensqualität blieb nach der Umstellung auf Jivi® erhalten: Im Median (Q1;Q3) verbesserte sich der PROBE-Score um 0,02 (-0,08;0,07, n=12).
Laut Studienautoren könnte eine Langzeitbeobachtung von mit Jivi® behandelten Patienten eine weitere Verbesserung der klinischen Ergebnisse und/oder der Lebensqualität zeigen.
† Octocog alfa ist ein humaner rekombinanter Blutgerinnungsfaktor VIII mit Standard-Halbwertszeit, der in allen Altersgruppen zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A angewendet wird.
‡ Bei Damoctocog alfa pegol handelt es um ein PEGyliertes rekombinantes Faktor-VIII (rVIII)-Produkt mit verlängerter Halbwertszeit (Extended-Half-Life, EHL) für vorbehandelte Patienten mit Hämophilie A im Alter von ≥12 Jahren.
Literatur:
Matino D, Decker K, Iserman E, Keepanasseril A, Germini F, Chan A, Walsh L, Iorio A. Canadian Patient Experience on Switching from Octocog Alfa to Extended Half-Life FVIII Damoctocog Alfa Pegol in Patients with Severe Hemophilia A [abstract]. https://abstracts.isth.org/abstract/canadian-patient-experience-on-switching-from-octocog-alfa-to-extended-half-life-fviii-damoctocog-alfa-pegol-in-patients-with-severe-hemophilia-a/.
Accessed June 27, 2022.
Ein Beitrag von PD Dr. Björn Habermann (Frankfurt am Main) im Namen der Leitliniengruppe „Synovitis bei Hämophilie“
Demnächst erscheint die aktualisierte Version der Leitlinie Synovitis bei Hämophilie. Hierfür wurden 712 Literaturquellen ausgewertet, davon 259 verwendet sowie die bereits in der ersten Fassung verwendeten Quellen und Aussagen auf Richtigkeit überprüft. Hier einige wesentlichen Aussagen zu den Änderungen der Leitlinie:
- Pathogenese: Ein Schlüsselfaktor für die Entstehung der Synovitis ist die Vulnerabilität der fragilen Gefäßneubildungen, die eine entscheidende Rolle für die rezidivierenden Mikroblutungen in den betroffenen Gelenken spielt. Die Folge ist ein Kreislauf, der die entzündlichen Prozesse im Gelenk aufrechthält und schließlich zu der Ausbildung einer irreparablen Arthropathie führt. Die Synovitis tritt unmittelbar nach einer Blutung auf.
- Apparative Diagnostik: Der intensivere Einsatz des Ultraschalls in der regelmäßigen Kontrolle der Therapie von Patienten mit H ̈amophilie wird empfohlen. Grundsätzlich sollten bei Kindern nach Möglichkeit diagnostische Methoden ohne Strahlenexposition zum Einsatz kommen (Sonographie, MRT).
- Funktionelle Messsysteme: Bei allen Patienten mit Hämophilie ist eine jährliche Ganganalyse zu empfehlen. Da nicht überall eine Ganganalyse durchgeführt werden kann, sind der 6-Minuten-Gehtest und der TUDS (Treppen rauf und runter gehen) mögliche Alternativen, um Gangveränderungen im Verlauf zu erkennen.
- Faktorgabe: Als wesentlichste Änderung gegenüber der ersten Ausgabe der Leitlinie werden die Therapieempfehlungen der „Querschnittsleitlinien der Bundesärztekammer“, die „European Directorate for Quality of Medicines and Healthcare“ (EDQM)-Gruppe sowie der „WFH-Leitlinien“ übernommen, den Talspiegel (trough level) im Rahmen einer individualisierten prophylaktischen Substitutionstherapie bei Kindern und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie auf ≥ 3-5 % anzuheben. Ggf. muss individuell auch höher substituiert werden. In Einzelfällen wird zur Reduktion rezidivierender, auch subklinischer (ggf. erst mit dem Ultraschall nachgewiesener) Blutungen, der damit verbundenen Besserung der Schmerzsymptomatik und zur Durchführung einer Physiotherapie vorübergehend ein Anheben des Talspiegels auf ≥ 20-30 % empfohlen.
- Physiotherapie: Physiotherapie sollte frühzeitig begonnen und konsequent durchgeführt werden. Faszientherapie hat einen positiven Effekt. Eine Faszientherapie sollte allerdings nur durch mit dem Krankheitsbild erfahrene Therapeuten mit Zusatzqualifikation und unter Anwendung einer unmittelbaren prophylaktischen Faktorentherapie erfolgen.
- Interventionen: Bei akuter Einblutung in ein Gelenk soll frühzeitig eine Punktion unter Faktor-Therapie durchgeführt werden.
- RSO: Die Indikation zur RSO (Radiosynoviorthese) besteht laut neuerer Literatur bei Nachweis einer Synovitis und nicht nur wie in älteren Arbeiten bei rezidivierender Gelenkblutung. Die Entwicklung einer Hämarthropathie kann durch eine RSO hinausgezögert werden. Ein Mindestalter für die RSO ist nicht etabliert. In neueren Arbeiten wird ein Alter von 1 oder 2 Jahren genannt. Eine neuere Untersuchung zeigt kein erhöhtes Malignomrisiko bei Patienten, die als Kinder oder Jugendliche eine RSO bekommen haben.
Patienten mit Hämophilie sind häufig von Gelenkblutungen betroffen, die Folge ist eine akute Synovitis. Ohne angemessene Therapie sind weitere Gelenkschäden unausweichlich – das Vollbild der hämophilen Arthropathie entsteht.[1,2,3] Auch bei Patienten mit milder und moderater Hämophilie treten nicht selten Gelenkblutungen auf.[4]
Laut S3-Leitlinien ist die einzige kausale Therapie-Option der akuten hämophilen Synovitis ein hoch dosierter Faktor VIII (FVIII).[3]
Eine individuelle Prophylaxe mit Jivi® (Damoctocog alfa pegol, BAY 94-9027) bietet einen wirksamen, klinisch belegten Gelenkschutz. [5,6] In klinischen Studien mit bis zu 7 Jahren Laufzeit reduzierte Jivi® Gelenkblutungen und Zielgelenke deutlich.[5,6] Mit der Dosierung von 2 Jivi®-Injektionen pro Woche wird durchschnittlich für über die Hälfte der Zeit ein Schutz-Niveau von mehr als 20 % FVIII-Level erreicht.[7]
Jivi® eignet sich ebenfalls zur Therapie von akuten Blutungen und chronischen Gelenkveränderungen: Eine Injektion von Jivi® alle 24 bis 48 Stunden zur Therapie bei Blutungsereignissen erzielt 30-60 % FVIII-Level.[8]
Literatur:
- van Vulpen LFD, Mastbergen SC, Lafeber FPJG, Schutgens REG. Differential effects of bleeds on the development of arthropathy - basic and applied issues. Haemophilia. 2017 Jul;23(4):521-527. doi:
- 10.1111/hae.13236. Epub 2017 Apr 21. PMID: 28429865.
- Kelley F, Kelley and Firestein‘s Textbook of Rheumatology. Vol.2017. 2007-2017.
- S2k-Leitlinie Synovitis bei Hämophilie (Langfassung); https://www.awmf.org/leitlinien/detail/ll/086-005.html
- Soucie JM, Monahan PE, Kulkarni R, Konkle BA, Mazepa MA; US Hemophilia Treatment Center Network. The frequency of joint hemorrhages and procedures in nonsevere hemophilia A vs B. Blood Adv. 2018 Aug 28;2(16):2136-2144. doi: 10.1182/bloodadvances.2018020552. PMID: 30143528; PMCID: PMC6113607.
- Reding MT, Pabinger I, Lalezari S, Santagostino E, Mancuso ME. Target joint resolution in patients with haemophilia A receiving long-term prophylaxis with BAY 94-9027. Haemophilia. 2020 Jul;26(4):e201-e204. doi: 10.1111/hae.13982. Epub 2020 Jun 23. PMID: 32578323; PMCID: PMC7496507.
- Reding MT, Pabinger I, Holme PA, Poulsen L, Negrier C, Chalasani P, Maas Enriquez M, Wang M, Meijer K, Mancuso ME, Lalezari S. Confirmed long-term safety and efficacy of prophylactic treatment with BAY 94-9027 in severe haemophilia A: final results of the PROTECT VIII extension study. Haemophilia. 2021
- May;27(3):e347-e356. doi: 10.1111/hae.14297. Epub 2021 Apr 5. PMID: 33818853; PMCID: PMC9290859.
- Berntorp E, Hermans C, Solms A, Poulsen L, Mancuso ME. Optimising prophylaxis in haemophilia A: The ups and downs of treatment. Blood Rev. 2021 Nov;50:100852. doi: 10.1016/j.blre.2021.100852. Epub 2021 May 20. PMID: 34243987.
- Fachinformation Jivi®, Stand: November 2020.
WAPPS-HEMO (Web-Accessible Population Pharmacokinetics Service-Hemophilia) ist eine online Datenbank der kanadischen McMaster University, mit der Ärzte auf der ganzen Welt sehr unkompliziert auf Basis eines PopPk Modells mit nur zwei bis drei, zu verschiedenen Zeiten nach der Injektion erfassten Faktorspiegelbestimmungen individuelle PK-Parameter für Patienten ermitteln können. Dies ist für Patienten aller Altersstufen und alle Faktorkonzentrate möglich.
Dr. Georg Goldmann nutzt in Bonn WAPPS-Hemo für seine Hämophilie Patienten und hat ausgezeichnete Erfahrungen damit gemacht. „Aus Studien wissen wir ja, dass eine auf PK-Basis maßgeschneiderte Prophylaxe die Therapietreue fördern und die Blutungsraten senken kann.[1,2] Genau das hat sich bei unseren Patienten bestätigt. WAPPS-Hemo unterstützt uns sehr dabei, das für jeden Patienten individuell optimale Therapieregime zu ermitteln.“
Voraussetzung für die Nutzung des online Tools ist die – sehr unkomplizierte – einmalige Registrierung Ihres Hämophilie Zentrums auf www.wapps-hemo.org. Ist Ihr Zentrum registriert, kann der erste Patient mit wenigen Angaben angelegt und der klinische Kalkulator für die Erstellung des Prophylaxe Regimes angewendet werden. Das komplette Prozedere funktioniert für den Arzt überaus intuitiv und schnell – trotz des dahinter liegenden, sehr ausgefeilten und wissenschaftlich fundierten Algorithmus, der sich aus den Daten von mittlerweile weltweit über 11.000 Patienten speist.
Ergänzend zur WAPPS-Hemo Datenbank, die den Profis in den Hämophilie Zentren vorbehalten ist, kann der Patient die App myWAPPS nutzen. Ist die Patienten-Mailadresse in WAPPS-Hemo vom Hämophiliezentrum hinterlegt, so kann ein Patient nach Herunterladen und Freischalten der App myWAPPS durch Eintragen seiner Faktor-Injektionen jederzeit on- und offline
- seinen aktuellen Faktorspiegel sehen
- Prognosen zukünftiger Faktorspiegel anzeigen, um körperliche Aktivität zu planen
- Erinnerungssignale zu den nächsten Injektionszeiten erhalten
- gewarnt werden, sobald der geschätzte Faktorspiegel unter einen vorab definierten Wert sinkt
Der Arzt kann mit dem myWAPPS Dashboard die vom Patienten in myWAPPS eingegebenen Informationen überprüfen.
„Mit der WAPPS-Hemo Datenbank und Apps wie myWAPPS können wir die Patienten besser über ihre Therapie aufklären, auch die Gespräche mit dem Patienten viel intensiver und für ihn nachvollziehbarer gestalten als zuvor, die Prophylaxe noch zielgerichteter auf die Lebensweise des Patienten ausrichten und so einen optimalen Schutz schaffen. Die Patienten werden viel aktiver als vorher in ihre Therapie eingebunden,“ so Georg Goldmann, dessen Präsentation seiner WAPPS Erfahrung auf dem BFSH Intensivkurs Ende Juni in Frankfurt großes Interesse weckte und zu intensiver Diskussion führte.
WAPPS-Hemo wurde finanziert von mehreren Pharmafirmen, die Entwicklung der myWAPPS App ist 100% von Bayer gesponsert.
Informationen unter
www.wapps-hemo.org
myWAPPS App
Webinar von Prof. Alfonso Iorio
WAPPS-Hemo General Presentation - YouTube
Literatur:
- Nagao A, Yeung CHT, Germini F, Suzuki T. Clinical outcomes in hemophilia A patients undergoing tailoring of prophylaxis based on population-based pharmacokinetic dosing. Thromb Res. 2019 Jan;173:79-84. doi: 10.1016/j.thromres.2018.11.017. Epub 2018 Nov 16. PMID: 30496937.
- Stemberger M, Kallenbach F, Schmit E, McEneny-King A, Germini F, Yeung CHT, Edginton AN, von Mackensen S, Kurnik K, Iorio A. Impact of Adopting Population Pharmacokinetics for Tailoring Prophylaxis in Haemophilia A Patients: A Historically Controlled Observational Study. Thromb Haemost. 2019 Mar;119(3):368-376. doi: 10.1055/s-0039-1677700. Epub 2019 Jan 27. PMID: 30685872
Leitlinien – aktualisierte Empfehlungen für die Bedarfsbehandlung und die Blutungsprophylaxe bei Hämophilie
Auf der Grundlage neuer Erkenntnisse aus Forschung und Praxis haben die Bundesärztekammer (BÄK) und die World Federation of Hemophilia (WFH) kürzlich neue Empfehlungen für die Bedarfsbehandlung und die Blutungsprophylaxe bei Hämophilie veröffentlicht. Eine Information für Ihre Patienten zu den Leitlinien finden Sie hier.
Behandlungskalender für 2023
Ab sofort können sich Ihre Patienten einen persönlichen Behandlungskalender zur Dokumentation der Heimselbstbehandlung für 2023 über die Website www.faktorviii.de bestellen. Falls Sie Behandlungskalender im Zentrum / der Praxis benötigen, sprechen Sie gerne Ihren Key Account Manager an oder bestellen Sie die Behandlungskalender hier.
- Die Forschungsgruppe um Prof. Dr. Wolfgang Miesbach erhält den mit über 70.000 Euro dotierten Förderpreis zur Durchführung einer Studie, die die Wirksamkeit chemischer Chaperone bei Hämophilie A untersucht
- Insgesamt wurden vier Forscher aus vier Ländern ausgezeichnet und erhalten insgesamt rund 240.000 Euro
Hämophilie stellt die Medizin vor eine große Herausforderung: Sie gilt als Erbkrankheit, die sich gut behandeln lässt, für die es allerdings noch keine Heilung gibt. Daran wird an vielen Einrichtungen intensiv geforscht. Das „Bayer Hemophilia Awards Program“ (BHAP) unterstützt seit nunmehr 20 Jahren die grundlegende und klinische Forschung sowie die Ausbildung in diesem Bereich. Für das laufende Jahr wurden jetzt die Preisträger gekürt. Insgesamt erhalten vier Wissenschaftler aus vier Ländern diese Auszeichnung – darunter auch Prof. Dr. Wolfgang Miesbach aus Frankfurt.
An die Preisträger wird eine Gesamtfördersumme für innovative Forschungsansätze und Ausbildungsinitiativen in Höhe von insgesamt rund 240.000 Euro ausgezahlt. Ausgewählt wurden die Gewinner in drei Kategorien (Basic Research, Clinical Research und erstmals Patient Engagement) von einem international besetzten Gremium aus klinisch tätigen Hämophilie-Spezialisten und Forschern.
Team aus Frankfurt initiiert Studie zur Unterstützung einer Gentherapie
Einer der Preisträger ist Prof. Dr. Wolfgang Miesbach, Leiter Schwerpunkt Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, vom Klinikum der Goethe-Universität Frankfurt/Main. Für sein Forscherteam nahm er den Förderpreis im Bereich „Clinical Research“ entgegen. Die Mittel daraus fließen in die geplante „Randomisierte placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit chemischer Chaperone bei Hämophilie A“. Sie gelten als potenziell nützliche Ergänzung zur Gentherapie der Hämophilie A. Die Idee dazu geht auf eine präklinische Studie zurück, die im Institut für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie des Universitätsklinikums Frankfurt unter Leitung von Herrn Prof. Dr. Dr. E. Seifried durchgeführt wurde, wie Preisträger Miesbach erklärte: „Darin zeigte sich, dass unsere Prüfsubstanz die Freisetzung von Gerinnungsfaktoren aus den Körperzellen ins Blut fördern kann. Wir untersuchen jetzt die orale Einnahme der Prüfsubstanz bei Patienten mit einer verringerten Bildung und Freisetzung von FVIII und hoffen, damit in Zukunft die Gentherapie der Hämophilie positiv beeinflussen und unterstützen zu können.“ Hintergrund der Überlegungen ist, für die Hämophilie ein Behandlungskonzept zu entwickeln, das Heilung bringen kann. Das motiviert auch Professor Miesbach und sein Team: „Mit der Gentherapie könnte es gelingen, die Konzentration des Gerinnungsfaktors nach einer einzigen intravenösen Infusion möglichst dauerhaft anzuheben und dadurch die Lebensqualität wesentlich zu verbessern. Das ist eine faszinierende Aussicht.“ Die jetzt geförderte Studie soll weitere Erkenntnisse dazu liefern. Miesbach betrachtet diesen international renommierten und hochdotierten Preis als eine Bestätigung für das gesamten Forschungsteam. „Diese Würdigung zeigt uns, dass die Erforschung neuer Therapieoptionen wichtig ist, um die Behandlung der Hämophilie dahingehend zu optimieren, dass die Lebensqualität der Patienten so wenig wie möglich beeinträchtigt wird.“ Der Förderpreis für die Forschungsgruppe ist mit rund 70.000 Euro dotiert.
„Bayer Hemophilia Awards Program“ 2022/23 gestartet
Mit der Benennung der aktuellen Preisträger startet auch die neue Bewerbungsphase für das Förderprogramm zur Forschung im Bereich der Hämophilie. Auf diesem Gebiet tätige Ärzte und Forscher sind eingeladen, sich ab sofort für die Teilnahme am „Bayer Hemophilia Awards Program“ (BHAP) 2022/23 zu bewerben. Zum 20. Mal vergibt Bayer dann die Auszeichnungen für innovative Projekte in der Grundlagen- und klinischen Forschung, die dazu beitragen, die Therapieansätze von Hämophilie zu verbessern. Einsendungen für den BHAP-Bewerbungszyklus 2022/2023 werden bis 30. November 2022 berücksichtigt. Die Preisträger werden im Juli 2023 bekannt gegeben. Alle Informationen und Bewerbungsunterlagen sind auf www.bayer-hemophilia-awards.com abrufbar.
Über das “Bayer Hemophilia Awards Program”
Das „Bayer Hemophilia Awards Program“ ist ein Beispiel für das Engagement von Bayer zur Förderung des wissenschaftlichen und klinischen Wissens, das die Behandlung von Hämophilie-Patienten verbessert. Die Prioritäten der Forschungsprojekte im „Bayer Hemophilia Awards Program“ reichen von Grund- und Begleiterkrankungen über therapeutische Innovationen bis zur Untersuchung molekularer Mechanismen oder experimenteller Modelle. Die Auszeichnung wird jährlich in verschiedenen Kategorien vergeben: Clinical Research Project, Basic Research Project, Fellowship Project sowie Patient Engagement.
Das „Bayer Hemophilia Awards Program“ unterstützt Grundlagenforschung und klinische Forschung, aber auch Ausbildungsinitiativen zum Thema Hämophilie. Eines der Hauptziele des „Bayer Hemophilia Awards Program“ ist die Förderung von jungen Wissenschaftlern und Fachärzten in der Weiterbildung sowie Fachpersonal in der Betreuung von Patienten mit Hämophilie. Dies soll die Entwicklung der nächsten Generation an Betreuungs- und Behandlungsoptionen für Menschen mit Hämophilie weltweit unterstützen. Seit seiner Initiierung im Jahr 2002 hat das „Bayer Hemophilia Awards Program“ mehr als 318 Preisträger mit Preisgeldern im Wert von über 38 Millionen US-Dollar an Wissenschaftler und Betreuer mehr als 32 Ländern weltweit ausgezeichnet. Durch diese Unterstützung wurden schon mehr als 440 wissenschaftliche Artikel und Abstracts veröffentlicht. Weitere Informationen zum „Bayer Hemophilia Awards Program“ finden Sie unter www.bayer-hemophilia-awards.com.
