Gut leben: die Therapie bei Hämophilie A

Dank der heutigen Therapiemöglichkeiten können Menschen mit Hämophilie ein weitgehend unbeschwertes Leben führen.

Hämophilie A bedeutet, dass ein Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII besteht. Deshalb benötigen Patienten mit Hämophilie A den fehlenden Faktor VIII. Bei der Substitutionstherapie erhalten sie Faktor VIII intravenös als Injektion.

Faktor VIII wird im Falle von Verletzungen oder spontanen Blutungen, aber auch vorbeugend verabreicht. Bei dieser so genannten Prophylaxe wird Faktor VIII regelmäßig gespritzt, um eine Mindestkonzentration von Faktor VIII im Blut zu erhalten und so Blutungen möglichst effektiv vorzubeugen.


Ärzte und Hämophilie-Patienten haben seit über 20 Jahren Erfahrung mit dem rekombinanten Faktor VIII-Präparat von Bayer.

Die Sicherheit wurde in zahlreichen, umfassenden Studien belegt. Die Ergebnisse werden fortwährend durch die Therapie in der Praxis bestätigt.

Strenge Kontrollvorgaben

Sicherheit beruht auf langjähriger Erfahrung und auf ständigen Kontrollen der einzelnen Produktionsschritte:

  • Die produzierenden Zellen werden routinemäßig, streng untersucht.
  • Die Reinigung des Faktor VIII-Proteins aus dem Kulturmedium erfolgt in standardisierten Produktionsschritten.
  • Der hergestellte Faktor VIII wird vor der Freigabe zum Einsatz als Medikament einer intensiven Prüfung und Charakterisierung unterzogen

Bayer sorgt mit diesen Kontrollschritten für eine gleich bleibend hohe Qualität des klinisch eingesetzten Faktors VIII.

» lesen Sie im nächsten Kapitel: Wie sich die Anwendung Ihres Faktor VIII-Präparats durch den neuen Adapter vereinfacht.

Die Hämophilie A-Therapie mit rekombinantem Faktor VIII ist heute sicher. Rekombinant bedeutet: Hergestellt mit Hilfe von gentechnisch veränderten Zellen.

Wie läuft die Herstellung ab?

Das Gen für den Faktor VIII konnte 1984 zum ersten Mal isoliert werden. Das war der Grundstein für die Produktion mit modernen, gentechnischen Verfahren:

  • Vor über 30 Jahren wurden Nierenzellen von Hamstern isoliert und eingefroren. Sie werden seitdem für die gentechnische Herstellung von Faktor VIII verwendet.
  • Das Faktor VIII-Gen wurde in die tierischen Zellen eingeschleust.
  • Sie produzieren den menschlichen Faktor VIII und geben ihn dann an ein so genanntes Nährmedium ab.
  • Der Faktor VIII wird in mehreren aufwendigen Schritten gereinigt und ist schließlich als Medikament einsetzbar.

Hohe Qualität, hohe Mengen, hohe Sicherheit

Seit den 1990er Jahren wird der rekombinante Blutgerinnungsfaktor VIII in industriellem Maßstab hergestellt. Er steht heute in hoher Qualität und in großen Mengen zur Verfügung.

Die PDF-Broschüre "Gentechnik und Medizin" informiert Sie ausführlich über die Vorteile der gentechnischen Herstellung von Faktor VIII.

Noch im frühen 20. Jahrhundert gab es keine Möglichkeit, Hämophilie zu behandeln.

In den 1950er Jahren begann die Therapie mit der so genannten Cohn-Fraktion. Dieses aus menschlichem Blutplasma hergestellte Protein-Gemisch enthielt unter anderem Faktor VIII. Die Cohn-Fraktion hatte ein großes Volumen, daher dauerte die Infusion Stunden. Eine regelmäßige, vorbeugende Therapie war damit kaum möglich.

Ein erster Fortschritt: Faktor VIII-Konzentrate

Nachdem 1963 erstmals Faktor VIII in höherer Konzentration aus Blutplasma gewonnen werden konnte, kam 1966 der erste Faktor VIII auf den Markt. Das Volumen der einzelnen Infusionen war deutlich geringer, das Medikament konnte auch prophylaktisch gegeben werden. Die Verunreinigungen führten aber oft zu allergischen Reaktionen.

Damals verbreitet: Verunreinigte Präparate

Trotz der hohen Konzentration an Faktor VIII enthielten die frühen Präparate aus menschlichem Blutplasma Verunreinigungen, zum Teil auch Viren. In den 1970er und 1980er Jahren infizierten sich Hämophilie-Patienten häufig mit Hepatitis Viren oder HIV.

Die Sicherheit der Medikamente aus Blutplasma konnte durch neue Verfahren zur Reinigung und Virusinaktivierung deutlich verbessert werden. Auch heute besteht jedoch ein Restrisiko, denn es können immer noch unbekannte oder nicht nachweisbare Viren auftreten.

Mehr Sicherheit: Rekombinanter Faktor VIII

Eine Alternative zur Herstellung von Faktor VIII aus menschlichem Blutplasma gibt es seit 1993: Durch biotechnologische Verfahren wird rekombinanter Faktor VIII gewonnen.

L.DE.MKT.SM.09.2016.4992

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Letzte Änderung: 05. Dezember 2017   Seite drucken