Therapie bei Hämophilie
Ein Mangel oder ein funktionaler Defekt des Blutgerinnungsfaktors VIII verursacht beim Menschen die als Hämophilie A bezeichnete Blutgerinnungsstörung. Mit einer so genannten Substitutionstherapie wird dem entgegengewirkt, indem der fehlende Faktor VIII zugeführt wird.
Für diese Form der Therapie wurde zunächst Blut, dann ein aus menschlichem Blutplasma gewonnener Blutgerinnungsfaktor VIII eingesetzt.
Mit der Verfügbarkeit von hoch aufgereinigten Faktor VIII-Produkten schließlich konnten die notwendigen Injektionsvolumina erheblich verringert und damit die Lebensqualität der Patienten wesentlich verbessert werden.
Es war allerdings nicht möglich, ausreichende Mengen an Faktor VIII für alle Hämophilie-A-Patienten zur Verfügung zu stellen. Außerdem ließ sich bei der Gewinnung aus Blutplasma trotz aller Virusinaktivierungs-Schritte nie das Restrisiko einer Übertragung von etwaigen infektiösen – noch unbekannten oder nicht nachweisbaren – Viren mit absoluter Sicherheit ausschließen.
