Hemmkörperbildung bei der ersten Behandlung schwerer Hämophilie A: ein Vorhersageinstrument für die klinische Praxis

UTRECHT (MedCon) – Wissenschaftler vom Universitair Medisch Centrum Utrecht (Niederlande) haben Risikofaktoren evaluiert, die dabei helfen sollen, vorherzusagen, welche Patienten mit schwerer Hämophilie mit hoher Wahrscheinlichkeit Hemmkörper bilden. Dies geht aus einem Beitrag in der Fachzeitschrift „Journal of Thrombosis and Haemostasis“ hervor.

„Die Faktor-Ersatztherapie wird bei Patienten mit schwerer Hämophilie AHämophilie A
Verminderte Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII.
Klicken Sie auf das Wort für Details durch die Bildung von Hemmkörpern gegen Faktor VIII bei rund einem Viertel der Kinder erschwert“, schreiben Petra ter Avest und ihre Kollegen in der Dezemberausgabe des vergangenen Jahres.

Die Kontrolle der Blutungen und die Eliminierung der Hemmkörper sei in diesen Fällen kompliziert, kostenintensiv und nicht immer erfolgreich. Die Wissenschaftler wollten deshalb ein einfache Beurteilungsinstrument (= Score) entwickeln, mit dessen Hilfe bislang unbehandelte Hämophilie-Patienten in Bezug auf ihr Risiko für die Bildung von Hemmkörpern eingeschätzt werden können.

Dazu wählten sie 332 Kinder mit schwerer Hämophilie aus und bestimmten die Risikofaktoren, die bei der ersten Behandlung vorlagen. Den Score überprüften sie außerdem an einer externen Population.

Von den Studienteilnehmern entwickelten 87 (25 Prozent) Hemmkörper. Zu den Risikofaktoren, die die Forscher identifizieren konnten, zählten eine positive Familienanamnese (2 Punkte), Hoch-Risiko-Mutationen im Faktor VIII-GenGen
Ein bestimmter Abschnitt aus der DNS, der die Information für die Produktion eines Proteins enthält.
Klicken Sie auf das Wort für Details (2 Punkte) und eine intensive Behandlung bei der ersten Therapie (3 Punkte).

Hemmkörper traten bei sechs Prozent der Kinder ohne Risikofaktoren auf, während in der Gruppe mit zwei Risikopunkten fast jedes vierte Kind und in der Gruppe mit mindestens drei Risikopunkten 57 Prozent der Kinder Inhibitoren entwickelten.

Die Unterscheidungsfähigkeit des Wertes beurteilten die Autoren als gut. Der Risikowert schnitt auch in der externen Population gut ab.

„Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass die vorgestellte Methode zur Abschätzung des Risikos die Entwicklung von Hemmkörpern bei bislang unbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie AHämophilie A
Verminderte Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII.
Klicken Sie auf das Wort für Details gut vorhersagen kann“, schlussfolgern die Autoren aus ihren Ergebnissen.

Auch wenn die vorgestellte Methode nicht sicher genug sei, um die Art von Vorhersage zu treffen, die für Therapieentscheidungen notwendig ist, sei die Fähigkeit, vorhersagen zu können, ob ein Patient Hemmkörper entwickelt, dennoch wichtig, um rationale Behandlungsstrategien entwickeln zu können.

„Der Ansatz von ter Avest und Kollegen ist der erste geordnete Schritt in diese Richtung und deshalb ein erwähnenswerter Fortschritt in unserem Denken“, kommentiert der Autor des Editorials der Ausgabe, Gilbert C. White vom BloodCenter of Wisconsin in Milwaukee, die Forschungsergebnisse der Niederländer.

In seinem Vorwort unterstreicht White die Bedeutung einer für Inhibitoren positiven Familienanamnese für das Hemmkörper-Risiko sowie die Bedeutung der Mutationsart. Zudem seien ethnische Zugehörigkeit, Alter bei der ersten Behandlung, intensive Therapie und eine fiebrige Erkrankung mit dem Hemmkörperrisiko in Verbindung gebracht worden, schildert er.

Quelle: J Thromb Haemost. 2008; 6 (12): 2048-54

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